聚焦兩會(huì ) | 全國政協(xié)委員蔡威積極建言獻策，持續為罕見(jiàn)病群體發(fā)聲

蔡威委員

建議提高罕見(jiàn)病患者對特殊醫學(xué)用途配方食品可及性

2024年全國兩會(huì )中，蔡威委員關(guān)注的一個(gè)提案是關(guān)于提高罕見(jiàn)病特醫食品可及性的話(huà)題。在我國《第一、第二批罕見(jiàn)病目錄》共207種罕見(jiàn)病中，有32種需使用特醫食品，其中18種罕見(jiàn)病對特醫食品的需求尤為緊急與重要。截止2024年2月，在目前國內已經(jīng)批準注冊證書(shū)的特醫食品有179種中，針對苯丙酮尿癥不同年齡段患者僅有三款進(jìn)口特醫食品獲得產(chǎn)品注冊證書(shū)。臨床工作者面臨的是患者能診斷但無(wú)相關(guān)產(chǎn)品或國外有但國內沒(méi)有的困惑。

國家市場(chǎng)監督管理總局高度重視罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品注冊審批問(wèn)題，近年來(lái)多次對上海等省市相關(guān)醫療機構實(shí)地調研，了解苯丙酮尿癥等多種罕見(jiàn)病的特醫食品臨床使用需求，探索構建罕見(jiàn)病特醫食品應急審評機制，保障罕見(jiàn)病患者特醫食品供應。已于2023年12月出臺了優(yōu)化罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品注冊審批制度，這對罕見(jiàn)病患者是個(gè)福音，但具體落地轉化為可及的產(chǎn)品還存在不少困難，為此蔡威委員建議如下：

一是建議進(jìn)一步放寬罕見(jiàn)病類(lèi)特醫食品注冊審批制度，對成熟的進(jìn)口產(chǎn)品實(shí)行先有條件注冊許可進(jìn)口和臨床使用，同時(shí)要求企業(yè)和臨床醫師使用中實(shí)時(shí)收集數據上報，以利統計匯總觀(guān)察相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性，為正式是否通過(guò)注冊發(fā)證提供科學(xué)數據。

二是建議針對國內自主產(chǎn)品短缺，建立專(zhuān)門(mén)綠色通道，實(shí)行單獨“排隊”或優(yōu)先審評，對前期工作扎實(shí)、可靠、科學(xué)的產(chǎn)品也可實(shí)施有條件批準、上市后臨床效果跟蹤評估及退出機制。此舉有利于國內企業(yè)對罕見(jiàn)病產(chǎn)品的研發(fā)投入。

三是對從事罕見(jiàn)病產(chǎn)品研發(fā)的企業(yè)予以一定的財政政策支持，使企業(yè)既能承擔社會(huì )義務(wù)，又能微利可圖，這樣有利企業(yè)可持續高質(zhì)量發(fā)展。

建議完善罕見(jiàn)病藥品

進(jìn)口檢驗流程

長(cháng)期以來(lái)，我國上市的大多數罕見(jiàn)病藥物以進(jìn)口為主，國內制藥企業(yè)以及藥品研發(fā)機構在罕見(jiàn)病的藥物研發(fā)上還處于追趕地位。蔡威委員長(cháng)期關(guān)注罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口流程完善問(wèn)題，這直接關(guān)系到罕見(jiàn)病患者用藥的可及性。

自2018年4月1日起，進(jìn)口化學(xué)原料藥及非首次進(jìn)口制劑不再逐批強制檢驗，口岸檢驗量下降90%以上。而大部分罕見(jiàn)病藥品屬于生物制劑，仍然需逐批進(jìn)行檢驗，影響罕見(jiàn)病藥品通關(guān)效率，增加了罕見(jiàn)病藥品企業(yè)負擔。為了緩解目前制藥企業(yè)進(jìn)口罕見(jiàn)病藥品的負擔，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和患者用藥的可及性，為此蔡威委員建議：

1.優(yōu)化罕見(jiàn)病藥品檢驗抽檢程序和抽檢量

具體措施包括：（1）針對生物制品進(jìn)口檢驗，明確對“罕見(jiàn)病藥品”采用“一事一議”的方式予以支持；（2）建立罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口便利化試點(diǎn)，基于風(fēng)險原則制定針對罕見(jiàn)病藥品的專(zhuān)項進(jìn)口檢驗辦法，通過(guò)減少檢驗批次、用關(guān)鍵指標代替全檢、平行檢驗、適當減少樣品數量等方式持續優(yōu)化進(jìn)口流程；（3）針對需求量小的罕見(jiàn)病藥品，實(shí)施2倍量的標準（1倍檢，0.5備，0.5留），通過(guò)簽署協(xié)議將備樣封存在企業(yè)，使剩余檢驗樣品可以安全流入市場(chǎng)，在保證藥品安全、有效、可控的情況下，更好地實(shí)現藥品的可及性；（4）成立專(zhuān)門(mén)的罕見(jiàn)病藥品管理辦公室，集中負責孤兒藥的進(jìn)口審批、新藥的注冊審批及注冊審批制度的制定，并對孤兒藥的進(jìn)口審批及注冊審批實(shí)施差異化管理，加快新藥進(jìn)口和研發(fā)審批速度。

2.建立罕見(jiàn)病藥品抽檢補貼政策

針對我國罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口抽檢量大、企業(yè)支出成本多的問(wèn)題，可以考慮設置罕見(jiàn)病藥品抽檢補貼政策，對抽檢合格率高的企業(yè)給予一定的不局限于資金的獎勵，以此激發(fā)企業(yè)對產(chǎn)品的重視度，使藥品總體質(zhì)量水平上升。

3.加強事后監管和上市后真實(shí)數據的收集評估

各級藥品監管部門(mén)加強對進(jìn)口藥品的市場(chǎng)監督抽檢，發(fā)現違法違規行為的，嚴格依法查處。注重上市后罕見(jiàn)病用藥數據收集，確保罕見(jiàn)病用藥安全。

素材來(lái)源網(wǎng)絡(luò )，如侵刪

特殊醫學(xué)用途配方食品